In occasione dell’Atmp Forum – agorà virtuale fondata nel 2017 con l’obiettivo di stimolare l’interazione e la discussione tra gli stakeholder su progressi, problemi clinici, economici e organizzativi relativi ai prodotti medicinali per terapie avanzate (Atmp, Advanced therapy medicinal product) – sono stati presentati di recente a Roma i principali risultati del VII Report italiano sugli Atmp. L’evento, organizzato da PharmaLex Italy con il patrocinio di Conferenza delle Regioni e delle Province autonome, Assobiotec, Farmidustria, Ispor, Sihta, Università del Piemonte orientale, AIL, Uniamo, è stato realizzato con il contributo non condizionante di CSL Behring, Gilead Sciences, Medac Pharma, Novartis, Pierre Fabre, Roche, Pfizer e Vertex Pharmaceuticals.

Dove siamo oggi in Europa

Dal report, che ha tracciato un quadro aggiornato degli Atmp approvati e disponibili a livello europeo, emerge che la quota di prodotti rimborsati rimane ancora molto diversa da Paese a Paese: la Germania, dove i farmaci hanno immediato accesso alle indicazioni approvate dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA), presenta la quota più alta, mentre la Spagna quella più bassa. La proposta di revisione della legislazione europea sui farmaci potrebbe agevolare la disponibilità di Atmp in tutti gli Stati membri e stimolare la possibilità di istituire, su raccomandazione dell’Agenzia, spazi di sperimentazione normativa.

 La situazione in Italia

Il report consegna anche uno spaccato delle terapie Atmp e dei relativi tempi di registrazione e ingresso nel nostro Paese, dove 12 sono le terapie avanzate approvate e rimborsate per 21 indicazioni e altre quattro sono attualmente in valutazione per la definizione del prezzo e del rimborso. Dalla sottomissione del dossier registrativo a EMA al primo acquisto rimborsato in Italia, il tempo per la disponibilità di un Atmp è in media di quasi quattro anni (1.406 giorni, per l’esattezza), di cui il 38 per cento speso per la valutazione da parte dell’Agenzia, il 37 per cento per la valutazione nazionale e il 25 per cento per il primo acquisto a seguito di pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della Determina AIFA.

Elementi caratterizzanti del mercato italiano

Il report ha messo in luce come nel nostro Paese l’incidenza della spesa per Atmp sia ancora modesta, pochi i prodotti disponibili e limitato il numero di pazienti trattati. «Tuttavia, la pipeline di Atmp è più numerosa», spiega Fulvio Luccini, Service Line Lead, Italy Market Access & Reimbursement di Pharmalex Italy e membro del Comitato direttivo Atmp Forum. «Sono state identificate 46 diverse terapie avanzate potenzialmente in grado di raggiungere il mercato italiano tra il 2025 e il 2029. Oncologia e oncoematologia rappresentano il 40 per cento del target di tali studi, seguite da neurologia, oftalmologia e reumatologia. Prevalgono ancora indicazioni per patologie rare (69 per cento), ma sono sempre più numerosi i casi di Atmp in sviluppo per quelle a più ampia prevalenza». Per Luccini, la spesa per Atmp è destinata ad aumentare: «Secondo quanto emerge dell’ultimo report, quella sostenuta dal Ssn a cinque anni (2029) potrebbe raggiungere una cifra compresa tra i 675 e i 940 milioni di euro».

Disparità nella disponibilità 

In Italia si conferma un’eterogeneità regionale in termini di centri attivi (attualmente il 56 per cento di quelli abilitati per le CAR-T) e consumi, che risultano quasi doppi al nord rispetto al centro o al sud. Emerge quindi l’importanza di programmare l’ingresso dei nuovi Atmp sia attraverso l’identificazione dei centri, l’aggiornamento dei relativi team multidisciplinari e la strutturazione della rete, sia attraverso la verifica di processi codificati e l’adeguamento delle risorse infrastrutturali, tecnologiche e informatiche.

«Ritengo fondamentale uscire dalla logica dei “silos” e individuare meccanismi finanziari efficienti che permettano di stare al passo dell’innovazione terapeutica», dichiara Luciano Ciocchetti, vicepresidente XII Commissione Affari Sociali, Camera dei deputati e autore della prefazione del VII Report Atmp. «Da tempo sostengo che l’adozione di meccanismi di rimborso tarati sulle peculiarità degli Atmp potrebbe garantire un accesso sostenibile a tali terapie e migliorerebbe anche la gestione delle risorse sanitarie, orientandola verso il paziente. Concentrarci su questi aspetti ci permetterà di assicurare un sistema sanitario efficiente e capace di offrire ai cittadini le migliori cure possibili».

Per Patrizia Popoli, direttrice del Centro nazionale per la ricerca e la valutazione dei farmaci dell’Istituto superiore di sanità, già presidente del Comitato tecnico scientifico di Aifa e nuovo membro del Comitato direttivo Atmp Forum, «la sfida sarà trasformare le promesse degli Atmp in realtà tangibili all’interno dei percorsi di cura più appropriati, mantenendo e sviluppando la nostra capacità di fare ricerca e sperimentazione, valutando correttamente la coerenza tra costo e valore a supporto della sostenibilità del sistema sanitario, e rendendo efficienti i sistemi regionali per favorire l’accesso sul territorio».