La nuova tecnologia a mRna consente di produrre in poche settimane un vaccino o un farmaco capace di stimolare una risposta immunitaria dell’organismo: saper comunicare in modo chiaro e corretto queste innovazioni è fondamentale in un’epoca di fake news e no vax. Per questo motivo il Master di I livello “La scienza nella pratica giornalistica” (SGP) della Sapienza Università di Roma ha promosso il corso di formazione per giornalisti “mRna: un messaggio dal futuro della medicina. Comunicare l’innovazione che può rivoluzionare prevenzione e cura delle malattie”.
L’Rna messaggero è stato scoperto nel 1961 e negli anni Settanta i ricercatori hanno capito come introdurlo all’interno delle cellule, ma solo vent’anni dopo si è iniziato a studiare la possibilità di utilizzarlo a scopo preventivo e terapeutico, attraverso la messa a punto di vaccini a mRna.
«Le caratteristiche che lo rendono così utile in medicina sono la sua capacità di portare informazioni e far produrre proteine alle nostre cellule e di rappresentare un sistema di informazione labile che non persiste e non può modificare il genoma o la cellula in modo permanente. Infatti, l’Rna messaggero appena usato viene eliminato e la cellula è pronta a ricevere altri messaggi», ha spiegato Rita Carsetti, immunologa dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. La professoressa ha sottolineato che un milione e quattrocentomila persone si sono salvate in Europa grazie ai vaccini: «Se si possono fare i vaccini in 100 giorni, la malattia non si diffonde, si allunga la vita».

L’esitazione vaccinale

«Combattere l’esitazione vaccinale è importante come combattere il fumo di tabacco e i tumori», ha spiegato Pier Luigi Lopalco, ordinario di Igiene generale e applicata, Dipartimento di Scienze e Tecnologie biologiche e ambientali Università del Salento. «Oggi si percepisce fatica vaccinale, c’è un enorme problema di comunicazione. Un esempio? Ogni anno facciamo la vaccinazione antinfluenzale, è una vaccinazione stagionale, non lo chiamiamo richiamo. Il concetto di prima, seconda, terza dose per il Covid non ha aiutato. Ora si deve lavorare per far comprendere che il Covid non è scomparso per niente. E può ancora provocare una malattia fastidiosa, che se si ha un problema di salute può diventare mortale. È avvilente constatare che siamo stati il primo Paese del mondo per vaccinazione, con il 92 per cento delle persone vaccinate e nell’ultima campagna solo poco più di 2 milioni di persone si sono vaccinate. C’è un problema molto serio di comunicazione, anche a livello istituzionale. Ci sono candidati alle elezioni europee che divulgano studi di scarso valore scientifico che creano allarmismo sugli effetti collaterali del vaccino. Studi epidemiologici su milioni di persone vaccinate hanno invece ampiamente dimostrato che il livello di rischio dei vaccini è bassissimo».

La piattaforma tecnologica

«La piattaforma tecnologica a mRna presenta alcuni importanti vantaggi», ha proseguito Lopalco. «Il primo che abbiamo potuto osservare durante la pandemia, è la rapidità della produzione. A gennaio 2020 è stato isolato il genoma del virus Sars-CoV2 e dopo 7-8 mesi è stato prodotto il vaccino. Inoltre, la capacità della tecnologia mRna di adattarsi velocemente ai cambiamenti di virus suscettibili a mutazioni come quelli influenzali, la rende una piattaforma estremamente flessibile e versatile. Altro aspetto non secondario riguarda le fasi del processo produttivo, che avviene senza la necessità di maneggiare i virus, assicurando così un’elevata biosicurezza; da ultimo, la semplicità logistica per la produzione di vaccini, che può avvenire persino all’interno di container senza bisogno di disporre di grandi laboratori. La piattaforma tecnologica a mRna potrà esprimere il massimo delle sue potenzialità se unita all’intelligenza artificiale (IA), che entrerà in tutte le fasi di progettazione, disegno e produzione di vaccini e farmaci basati sull’Rna messaggero».

Quattro ambiti di sperimentazione

Attualmente sono quattro gli ambiti per i quali si sperimenta la tecnologia a mRna: i vaccini preventivi per le malattie infettive, i vaccini terapeutici per il cancro, i farmaci per le malattie genetiche rare e per le malattie autoimmuni. Nel primo caso, la proteina prodotta dall’mRna sintetico induce una risposta anticorpale da parte del nostro sistema immunitario, ma questo concetto è applicabile anche ai tumori. Si può “addestrare” il sistema immunitario a combattere le cellule maligne che però mutano velocemente. La tecnologia dell’mRna permette di produrre vaccini che colpiscono più antigeni o di riconoscere una specifica proteina particolarmente espressa in un certo tipo di tumore. In questo caso, i vaccini terapeutici a base di mRna sono altamente personalizzati (e combinati con l’immunoterapia) sul singolo malato e sul tipo di tumore.
«Dal momento che l’mRna è responsabile della produzione di proteine, la tecnologia può essere applicata anche a tutte quelle patologie genetiche rare che sono causate proprio dalla mancanza di una specifica proteina a causa di un gene mutato. L’mRna prodotto in laboratorio può essere predisposto per ricostruire la produzione di quella proteina deficitaria, in questo caso si bypassa l’utilizzo del vettore virale e si fornisce l’Rna messaggero alla cellula, che diventa capace di riprodurre la proteina persa», ha sottolineato Mariangela Morlando, professore associato al Dipartimento di Biologia e biotecnologie “C. Darwin”, Sapienza Università di Roma. «Attualmente sono migliaia gli studi sulla molecola, ma al 2023 si registrano poco meno di 200 molecole in fase di attiva indagine sperimentale o di studi preclinici, un centinaio in fase di trial clinico, solo sette in fase di preregistrazione e solo cinque già approvati, i vaccini del Covid-19».

Prospettive incoraggianti

La strada è ancora lunga e le difficoltà non mancano: prime tra tutte l’instabilità dell’mRna, l’efficienza con cui viene tradotto in proteina e come incapsulare l’Rna per poterlo veicolare verso uno specifico tipo di cellula dell’organismo. Ma le prospettive sono incoraggianti perché i risultati delle ricerche potrebbero cambiare lo scenario di importanti malattie: al momento sono in corso diversi trial, come i trial clinici in Fase 2 per i vaccini nel melanoma ad alto rischio; trial clinici per le malattie autoimmuni, per malattie genetiche rare e uno studio che riguarda dati ottenuti durante la fase del trial clinico per una malattia metabolica (acidemia propionica) in Fase 1 e 2.