Nel corso dell’evento “Il Valore aggiunto alla salute – Farmaci, salute e innovazione: le nuove frontiere delle Vam” organizzato di recente a Roma da Egualia – l’organo ufficiale di rappresentanza dell’industria dei farmaci generici equivalenti, biosimilari e Value added medicines in Italia – è stato presentato l’expert opinion “Il framework di valutazione delle Value added medicines (Vam)”.

Il documento, frutto del lavoro di un team multidisciplinare di esperti, clinici, accademici, economisti sanitari e associazioni di pazienti, ha l’obiettivo di determinare criteri e parametri di valutazione del valore aggiunto derivante dal riposizionamento di molecole già note nella pratica clinica e dei farmaci che le contengono.

La situazione in Italia

Le Vam sono farmaci fuori brevetto che nel nostro Paese ancora non hanno una loro regolamentazione e quindi non possono accedere al label di innovatività, in quanto il vantaggio nell’impiego del medicinale e una migliore accettabilità della terapia da parte dei pazienti non rientrano nei criteri di selezione. Inoltre, non possono ottenere un premio di prezzo rispetto alle alternative terapeutiche esistenti – nonostante i vantaggi che comportano rispetto a queste ultime – perché tale premio viene concesso solo ai prodotti che presentano un accertato valore terapeutico aggiunto.

Il valore incrementale

L’expert opinion punta proprio a colmare questo gap individuando gli elementi di valore dell’innovazione incrementale, quali per esempio la migliore aderenza al trattamento, le preferenze dei pazienti, l’aumento di qualità di vita, l’impatto organizzativo con possibili vantaggi per le famiglie, i caregiver, il sistema sanitario nel suo complesso.

Tre i case studies utilizzati per individuare le metodologie idonee a perimetrare ciascun dominio: il riposizionamento di un principio attivo originariamente utilizzato per il trattamento dell’ipertensione, poi riformulato e approvato per il trattamento del Disturbo da deficit di attenzione iperattività (Adhd); l’estensione delle indicazioni di un farmaco inizialmente registrato per il trattamento del cancro al seno anche al trattamento del carcinoma pancreatico e polmonare; l’associazione fissa di corticosteroidi per inalazione (Ics) e di broncodilatatori Laba (beta2-agonisti a lunga durata d’azione) per il trattamento della broncopneumopatia cronica ostruttiva (Bpco).

Gli studi e la regolamentazione

«Se per una nuova indicazione è sempre necessario uno studio clinico sperimentale», spiegano gli autori dell’expert opinion, «per le altre aree è fondamentale impostare studi di post marketing definiti in fase negoziale, capaci di generare evidenze di real world che consentano di riaprire un’ulteriore negoziazione del prezzo, per esempio dopo due anni di utilizzo del medicinale. Survey riguardanti i pazienti affidati ai medici di medicina generale potrebbero, invece, consentire la valutazione degli esiti clinici e l’aderenza al trattamento».

«Quello delle Value added medicines costituisce un campo ancora inesplorato dal punto di vista regolatorio nel nostro Paese ma può portare importanti vantaggi sia ai pazienti sia al Ssn», afferma Geremia Seclì, coordinatore del Gruppo Vam di Egualia. «Ci auguriamo di poterci confrontare al più presto con l’Agenzia regolatoria per arrivare, anche in collaborazione con le rappresentanze dei pazienti, a un contesto normativo specifico per questa categoria di prodotti».